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新病毒基因療法 遺傳疾病痊愈有望
【台灣醒報記者蔡岳宏綜合報導】下一代基因編輯技術問世，可望成為遺傳疾病新療法。美國希望之城國家醫學中心的團隊利用相關病毒作為基因載體，注射進入人體血球或組織細胞內，將有缺陷的基因替換成正常基因。研究員柯特吉博士表示，將病毒注射進人體的想法，乍聽之下相當奇怪，但腺相關病毒是人類常見無害感染源，是很有效率的基因編輯工具，能帶來終生有效的治療效果。
腺相關病毒(AAV)屬於小病毒科，為人類中常見的感染源，AAV不能獨立複製，因此AAV感染人體並不會造成症狀或疾病。藉由基因改造過的AAV，能感染多種細胞，可在生物體內長時間表達基因，且不會引起明顯的免疫反應。因此，AAV已經成為了極具潛力的基因轉殖工具。
根據《科學日報》報導，該研究團隊利用一種源自血液幹細胞的腺相關病毒，作為基因載體攜帶一段正常基因，並成功且有效率的進入目標細胞核內，利用一種名為同源重組的機制，成功置換掉損毀的基因。該團隊的突破在於，替換基因過程中，不須外加剪輯DNA酵素，且置換區域附近的基因並無發生毀損，操作過程方便，結果精準且有效率。
「我們成功置換了幹細胞、成熟細胞，包括人體的肝和肌肉細胞的基因。」高汀博士向《Tunisiesoir》表示，他們的腺相關病毒基因療法展現高效率，具有運用於治療遺傳疾病的潛力，包括鐮刀型貧血症、血友病等病，有希望帶來終生有效的基因治療效果。但實際臨床效果需更多研究，因為可能面臨的問題有，病毒遭人體排斥，造成治療效果短暫、實際基因替換效率不佳、攜帶基因大小受限等因素。
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